第163章 选定路线
第163章选定路线
一款药物存在这个世界的意义是什么,可能每个人都有自己的理解。
医药公司觉得药物的存在是自己的成果,是一颗摇钱树,要尽可能地榨出最大的利润。
科学家觉得这是大自然赐予人类的隗宝,是属于全人类的,当然不是每个人都有办法获得它,就像种田才能有收获一样,获得药物也需要付出代价,但绝不是让人遥不可及的存在。
病人觉得生命权是凌驾于万事万物之上的,为了自己的生命,他们有权采取任何手段来获得治疗的药物,甚至有病人觉得天赋人权里面也有一样是健康权,不论穷富贵贱,如果自己买不起,对不起,不是他的问题,是这个社会的问题。
一款药物就如同它的分子模型一样,拥有着复杂的三维结构,每一面都不一样。
每个人只能看到它其中一面,因此有了自己的解释。
毕竟,许多药物确实古已有之,它们大多都来自大自然的怀抱,只是几百年几千年前偶然被人类发现了它的用途,这样的药物,又有谁能够独占呢。
科技发展到现在,技术的发展越发迅速,但是医药有自己的独特性。
它的基础原理和发现,都是来源于对人体的探索。
它的重要研究,要进行临床试验,用在人身上,才能得到验证,才有用处。
它的最终成果,要用在人身上,才有意义。
它来自于人,取之于人,用之于人。
它属于全人类。
无论如何,此刻,在三清的生物实验室,当唐缺说出了自己的心声。
说出了那句震耳发聩的话:药物如果没人用得起就失去了存在的意义。
掌声比任何时候都来得更为猛烈。
雷鸣般的掌声一波又一波地响起,不间断的强烈声波四处激荡,仿佛要将高高的天花板掀飞。
每个科研学者,也都会深思自己工作的意义所在。
也许他们想要在真理的海洋中畅游,也许他们想要流芳百世的盛名,也许他们想要获得同行和大众的认可,也许他们想要名利的皇冠加冕。
但是,无论如何,这个意义都不会仅仅是纯粹的金钱。
当一个科学家的成果,无法被人使用,也就失去了存在的意义,它就只能如同一片落叶般,被风吹走,消失在历史的尘埃里。
就像那款上市四年,只卖出去一份的基因治疗药物,它最终的结果是入不敷出,黯然退市。
这当然是任何科研人员都不想见到的结果。
虽然,这个结果很资本。
如果科研人员能做主,他可能更想把这个药物的价格降低到患者能够用得起的程度。
也不想看到自己的成果因为价格的原因而被彻底废弃。
明珠蒙尘,宝物沉底。
这是人类的损失,也是科研力量的浪费。
而华夏,自古以来就有民为天的传统,每个生长于这片土壤上的人,心中总有悲天悯人的情怀存在。
人人如龙,是每个华夏人的理想。
不放过一个病人,也是华夏医药人的理想。
如今,在三清,他们找到了相同的信念,为了同一个理想而聚集在一起。
岂能不为之灵魂颤栗,心神动荡。
每个人激动得面色潮红一片,大声的喝彩伴随着掌声响起,其中夹杂着一些口哨声。
简直就是把严肃的工作场所,当成了追星的娱乐室。
唐缺猛地拍了下手,现场顿时肃静下来。
“好了,不是让你们去做慈善,所以不用这么激动,研究出的药物不能卖钱,老板肯定要砍死我。”
“呵呵呵。”大家发出一阵善意的笑声。
“三种上市药物,渤健的药物已经进入医保,价格也降下来了,我们没必要狙击。”
“而且这款药物也有其局限性,首先它并不能治本,主要是通过信使RNA(mRNA)上调神经元生存蛋白(SMN蛋白)的表达水平。患者需要终身服药,而且给药方式非常不人道。”
“由于该药物使用的反义寡核苷酸不易透过血脑屏障,因此仅能鞘内给药。病人每次都要进行腰椎穿刺注射给药,每次注射能够维持三个月,我觉得我们应该在给药方式上更有追求一点,更替病人着想一点。”
“所以还是看看其他两款天价药的治疗方法和分子作用机制吧。”
“毕竟能卖这么贵,又死撑着不肯降价,必然有其过人之处。”
“而我,最喜欢征服这样的对手,挑战最高的难度。”
“接下来分析一下诺华这款1400万人民币的天价药和罗氏的口服天价药。”
“众所周知,脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病,也是婴儿死亡的主要遗传原因。其发病根源在于一种被称为运动神经元生存蛋白(SMN)的缺失或失常。”
“人体内有两条可以生成SMN蛋白的基因,分别是SMN1基因和SMN2基因,但SMN1基因占主导作用,SMN2基因仅产生约10%的少量SMN蛋白。”
“一旦SMN1基因功能失常,可导致患者无法生成足够的SMN,进而影响患者的运动,呼吸,吞咽以及脾脏,心脏,胰腺等多器官,甚至威胁患者生命。”
“根据SMN蛋白水平缺失的程度,SMA可以被分为几个类型。其中,最严重的I型SMA患者通常由于迅速的神经元死亡和肌肉损伤,大部分在24个月时就会去世或者需要永久性呼吸支持。”
“根据致病机理,SMA的治疗方案有两条不同的路径。其一是针对SMN1基因,直接通过载体将能够编码正常SMN1的基因导入,也就是诺华的Z药所采用的基因疗法。”
“第二种就是针对SMN2基因,通过促进患者体内SMN2的正常表达来实现SMN蛋白的制造。这就是罗氏的口服液E药。”
“理论上讲,SMN1基因替代疗法是治疗脊髓性肌萎缩症最合理,最有效的方法之一,其优势在于仅通过单次静脉注射即可获得临床疗效。”
“诺华的Z就是这样的一种药物,它将拷贝的SMN1基因传递到肌肉细胞,使得能够产生SMN蛋白。SMN1的缺陷基因没有被移除,可能会继续转录,产生未知的下游效应。”
“这种治疗方法就是像打疫苗一样,通过一种安全性较高的病毒载体将正确的SMN1基因导入宿主体内,从而感染运动神经元细胞,使新生细胞能够产生SMN蛋白。只需要一针,患者体内就能源源不断地产生SMN蛋白,从某种意义上治愈此病。”
“当然第二种方法也很不错,通过小分子结合剂调节SMN2基因mRNA的剪切,能够表达正常SMN蛋白的mRNA水平,从而缓解SMA患者的症状。”
“它要按照患者体重给出剂量,而且需要一直不停服用药物,这对制药公司来说算是一种最理想的药物了,患者就像一颗摇钱树,源源不断地提供金钱。按道理说,这样的药物价格应该让人们能够承受,否则的话有什么意义呢。”
“毕竟它不像诺华的Z药那样一了百了,永绝后患,起码人家打了一针就治好了病,贵一点也有自己的道理。”
“它这么一款终身服药的药物,谁给它勇气卖这么贵?难道不明白细水长流的道理,就这么要竭泽而渔吗?”
“这种嚣张的气焰我最看不惯,接下来,我们就要双管齐下,从这两种方案入手,搞出自己的独门药物来。”
唐缺将这些内容娓娓道来,解释得一清二楚,通俗易懂。
每个人都明白了自己的目标和努力方向。
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医药公司觉得药物的存在是自己的成果,是一颗摇钱树,要尽可能地榨出最大的利润。
科学家觉得这是大自然赐予人类的隗宝,是属于全人类的,当然不是每个人都有办法获得它,就像种田才能有收获一样,获得药物也需要付出代价,但绝不是让人遥不可及的存在。
病人觉得生命权是凌驾于万事万物之上的,为了自己的生命,他们有权采取任何手段来获得治疗的药物,甚至有病人觉得天赋人权里面也有一样是健康权,不论穷富贵贱,如果自己买不起,对不起,不是他的问题,是这个社会的问题。
一款药物就如同它的分子模型一样,拥有着复杂的三维结构,每一面都不一样。
每个人只能看到它其中一面,因此有了自己的解释。
毕竟,许多药物确实古已有之,它们大多都来自大自然的怀抱,只是几百年几千年前偶然被人类发现了它的用途,这样的药物,又有谁能够独占呢。
科技发展到现在,技术的发展越发迅速,但是医药有自己的独特性。
它的基础原理和发现,都是来源于对人体的探索。
它的重要研究,要进行临床试验,用在人身上,才能得到验证,才有用处。
它的最终成果,要用在人身上,才有意义。
它来自于人,取之于人,用之于人。
它属于全人类。
无论如何,此刻,在三清的生物实验室,当唐缺说出了自己的心声。
说出了那句震耳发聩的话:药物如果没人用得起就失去了存在的意义。
掌声比任何时候都来得更为猛烈。
雷鸣般的掌声一波又一波地响起,不间断的强烈声波四处激荡,仿佛要将高高的天花板掀飞。
每个科研学者,也都会深思自己工作的意义所在。
也许他们想要在真理的海洋中畅游,也许他们想要流芳百世的盛名,也许他们想要获得同行和大众的认可,也许他们想要名利的皇冠加冕。
但是,无论如何,这个意义都不会仅仅是纯粹的金钱。
当一个科学家的成果,无法被人使用,也就失去了存在的意义,它就只能如同一片落叶般,被风吹走,消失在历史的尘埃里。
就像那款上市四年,只卖出去一份的基因治疗药物,它最终的结果是入不敷出,黯然退市。
这当然是任何科研人员都不想见到的结果。
虽然,这个结果很资本。
如果科研人员能做主,他可能更想把这个药物的价格降低到患者能够用得起的程度。
也不想看到自己的成果因为价格的原因而被彻底废弃。
明珠蒙尘,宝物沉底。
这是人类的损失,也是科研力量的浪费。
而华夏,自古以来就有民为天的传统,每个生长于这片土壤上的人,心中总有悲天悯人的情怀存在。
人人如龙,是每个华夏人的理想。
不放过一个病人,也是华夏医药人的理想。
如今,在三清,他们找到了相同的信念,为了同一个理想而聚集在一起。
岂能不为之灵魂颤栗,心神动荡。
每个人激动得面色潮红一片,大声的喝彩伴随着掌声响起,其中夹杂着一些口哨声。
简直就是把严肃的工作场所,当成了追星的娱乐室。
唐缺猛地拍了下手,现场顿时肃静下来。
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“而且这款药物也有其局限性,首先它并不能治本,主要是通过信使RNA(mRNA)上调神经元生存蛋白(SMN蛋白)的表达水平。患者需要终身服药,而且给药方式非常不人道。”
“由于该药物使用的反义寡核苷酸不易透过血脑屏障,因此仅能鞘内给药。病人每次都要进行腰椎穿刺注射给药,每次注射能够维持三个月,我觉得我们应该在给药方式上更有追求一点,更替病人着想一点。”
“所以还是看看其他两款天价药的治疗方法和分子作用机制吧。”
“毕竟能卖这么贵,又死撑着不肯降价,必然有其过人之处。”
“而我,最喜欢征服这样的对手,挑战最高的难度。”
“接下来分析一下诺华这款1400万人民币的天价药和罗氏的口服天价药。”
“众所周知,脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病,也是婴儿死亡的主要遗传原因。其发病根源在于一种被称为运动神经元生存蛋白(SMN)的缺失或失常。”
“人体内有两条可以生成SMN蛋白的基因,分别是SMN1基因和SMN2基因,但SMN1基因占主导作用,SMN2基因仅产生约10%的少量SMN蛋白。”
“一旦SMN1基因功能失常,可导致患者无法生成足够的SMN,进而影响患者的运动,呼吸,吞咽以及脾脏,心脏,胰腺等多器官,甚至威胁患者生命。”
“根据SMN蛋白水平缺失的程度,SMA可以被分为几个类型。其中,最严重的I型SMA患者通常由于迅速的神经元死亡和肌肉损伤,大部分在24个月时就会去世或者需要永久性呼吸支持。”
“根据致病机理,SMA的治疗方案有两条不同的路径。其一是针对SMN1基因,直接通过载体将能够编码正常SMN1的基因导入,也就是诺华的Z药所采用的基因疗法。”
“第二种就是针对SMN2基因,通过促进患者体内SMN2的正常表达来实现SMN蛋白的制造。这就是罗氏的口服液E药。”
“理论上讲,SMN1基因替代疗法是治疗脊髓性肌萎缩症最合理,最有效的方法之一,其优势在于仅通过单次静脉注射即可获得临床疗效。”
“诺华的Z就是这样的一种药物,它将拷贝的SMN1基因传递到肌肉细胞,使得能够产生SMN蛋白。SMN1的缺陷基因没有被移除,可能会继续转录,产生未知的下游效应。”
“这种治疗方法就是像打疫苗一样,通过一种安全性较高的病毒载体将正确的SMN1基因导入宿主体内,从而感染运动神经元细胞,使新生细胞能够产生SMN蛋白。只需要一针,患者体内就能源源不断地产生SMN蛋白,从某种意义上治愈此病。”
“当然第二种方法也很不错,通过小分子结合剂调节SMN2基因mRNA的剪切,能够表达正常SMN蛋白的mRNA水平,从而缓解SMA患者的症状。”
“它要按照患者体重给出剂量,而且需要一直不停服用药物,这对制药公司来说算是一种最理想的药物了,患者就像一颗摇钱树,源源不断地提供金钱。按道理说,这样的药物价格应该让人们能够承受,否则的话有什么意义呢。”
“毕竟它不像诺华的Z药那样一了百了,永绝后患,起码人家打了一针就治好了病,贵一点也有自己的道理。”
“它这么一款终身服药的药物,谁给它勇气卖这么贵?难道不明白细水长流的道理,就这么要竭泽而渔吗?”
“这种嚣张的气焰我最看不惯,接下来,我们就要双管齐下,从这两种方案入手,搞出自己的独门药物来。”
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